To rewolucja w medycynie. Przypuszczalnie jedną trzecią wszystkich błędów DNA można edytować za pomocą tej technologii.
Grupa pracowników Uniwersytetu Harvarda ogłosiła powstanie „podstawowy edytor” DNA, który może wycinać i zastępować wadliwe geny.
To niesamowite odkrycie, które może wywrócić całą medycynę do góry nogami.
W zeszłym roku przeprowadzili eksperymenty na dorosłych myszach z progerią, rzadką chorobą genetyczną, która powoduje przedwczesne starzenie się. Jest to spowodowane mutacją jednego genu i ma druzgocące konsekwencje.
Po wstrzyknięciu leków 90 procent gryzoni odzyskało komórki mięśniowe, a ich oczekiwana długość życia podwoiła się.
Oto jak genetyk David Liu, lider tego badania, wyjaśnia wszystko: DNA ma 4 zasady azotowe nukleotydów: adeninę (A), cytozynę (C), guaninę (G) i tyminę (T). Tworzą określone pary, które zawsze muszą się ze sobą pokrywać: A z T i G z C.
Ale często pojawiają się „błędy ortograficzne”, które powodują choroby genetyczne. Edytor genów „wchodzi do komórek zwierzęcia, szuka błędu (w Progerii jest to C zamiast T) i zmienia C z powrotem na T”.
Zespół Liu odkrył również, że podstawowe edytory działają również, jeśli „wycinasz” nieedytowana nić podwójnej helisy DNA, powodująca, że komórka kopiuje edytowaną część do drugiego wątku.
„I to wszystko. Nigdy nie wracamy do pacjenta jednorazowy zabieg trwale eliminujący mutację chorobotwórczy– powiedział Liu.
Technologia została następnie przetestowana na myszach z anemia sierpowata. Jest to dość powszechna dziedziczna choroba krwi. 16 tygodni po rozpoczęciu eksperymentów 80 procent zwierząt było już zdrowych.
Obecnie znanych jest ponad 75 tysięcy takich błędów „pisowni”. I o jedną trzecią z nich można poprawić za pomocą takiego edytora.
Jakie choroby może pomóc w pokonaniu edycji genów?
Edycja genetyczna nie może wyleczyć wszystkich chorób. Na przykład infekcje i komórki rakowe to dwa obszary, które nie są dobrze przystosowane do edycji genów, ponieważ musiałbyś dotknąć każdej komórki, aby zatrzymać chorobę.
„Ale w wielu chorobach genetycznych często wystarczy edytować 20% lub 30% tkanki” – mówi dr Liu.
Naukowcy mają nadzieję, że technologia pomoże w chorobie Alzheimera i innych typach demencjiktóre teraz, w obliczu szybko starzejącej się populacji, stają się coraz bardziej istotne.
Wszyscy mamy predyspozycje do pewnych chorób. Jeśli taki edytor zostanie wprowadzony do naszych komórek, to złe geny zostaną zneutralizowane, a osoba stanie się zdrowa.
Na przykład, migrena ze względu na obecność genów wytwarzających białka, które działają na określone receptory i prowadzą do rozwoju bólu. Edycja tych genów zatrzyma syntezę białek i ból zniknie.
Twój lekarz Pawłowa
Więcej przydatnych artykułów na temat zdrowia — zasubskrybuj mój kanał Zen
